وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، على أول دواء عن طريق الفم لعلاج البالغين المصابين باضطراب وراثي نادر يسمى مرض "فابري".
وقالت الهيئة، في بيان اليوم السبت، أن العقار الجديد يحمل اسم "جلافولد" (Galafold) لعلاج البالغين من مرض "فابري".
و"فابري"، هو اضطراب وراثي نادر وخطير ينتج عن تراكم نوع من الدهون يدعى (GL-3) في الأوعية الدموية والكلى والقلب والأعصاب وغيرها من الأعضاء.
وأوضحة الهيئة أن "سلامة وفاعلية العقار الجديد، تمت عبر 4 تجارب سريرية لمدة 6 أشهر، شارك فيها 139 من البالغين يعانون من مرض فابري".
وأثبتت نتائج التجارب، أن المرضى الذين عولجوا بالدواء الجديد على مدى 6 أشهر، كان لديهم انخفاض أكبر في دهون (GL-3) الناتجة عن المرض في الأوعية الدموية والكليتين، مقارنة مع المرضى الذين تناولوا دواءً وهميًا.
ووفقاً للهيئة، فإن أبرز الآثار الجانبية للدواء، تتمثل في الصداع، وتهيج الأنف والحنجرة، وعدوى المسالك البولية، والغثيان، والحمى.
وحسب الهيئة، فإن مرض فابري هو اضطراب وراثي نادر يؤثر على كل من الذكور والإناث.
وتشير التقديرات إلى أن المرض يصيب حوالي واحد من بين كل 1500 إلى 40 ألف من الذكور، ويعاني المرضى من مرض الكلى وتضخم القلب، عدم انتظام ضربات القلب، السكتة الدماغية والموت المبكر.
