Amerika Birleşik Devletleri'ndeki (ABD) St. Jude Çocuk Araştırmaları Hastanesi, AIDS’e yol açan HIV virüsünü kullanılarak gen terapisi yöntemiyle SCID hastası 10 bebeği iyileştirdi.
'Balon çocuk' (bubble boy) hastalığı, bağışıklık sistemi yetersiz doğan bebeklerin ölümüne sebep oluyor. SCID hastalığı üzerine çalışan doktorlar, zararlı HIV virüsünü değiştirerek bebeklerde eksik olan geni oluşturmak için kullanıyor. Hastalardan bazı kan hücreleri çıkartılıyor ve yerine değiştirilen HIV virüsleri konuluyor. Değiştirilen genlere yer açabilmek için ise, verilen ilaçlarla bazı ilikler yok ediliyor.
‘Düşman’ bir virüsü ‘kurtarıcı’ virüse dönüştürdüklerini söyleyen doktorlardan Ewelina Mamcarz NBC News'a, “Çocuklar iyileşti. Bazen iki aylık bebeklerin de yer aldığı küçük çocuklar ciddi bağışıklık sistemi hastalıklarıyla bize geliyor. Şimdi birçoğu evinde, normal hayatlarını sürdürüyor” diye konuştu.
New England Journal of Medicine’da yayınlanan araştırma sonuçlarında, gen tedavisinin SCID hastalığına bir çözüm olabileceğine yer verildi. Öte yandan Dr. Mamcarz, “Aylık aşı olmalarına şimdilik gerek yok fakat bunun kalıcı bir iyileştirme olup olmadığını zamanla anlayacağız” diye konuştu.
SCIP VEYA BALON ÇOCUK HASTALIĞI NEDİR?
Bağışıklık sistemini oluşturan kan hücrelerinin etkili şekilde üretilememesinden meydana gelen genetik bir bozukluk SCID hastalığına sebep oluyor. Yeni doğan her 200 bin bebekten birinde ve genellikle erkek çocuklarda görülüyor. Tedavi edilmediği takdirde ilk ya da ikinci yılında bebek hayatını kaybediyor.
‘Balon çocuk’ hastalığı adı ise, ABD’nin Teksas eyaletinde 1970’lerde bağışıklık sistemi yetersiz halde dünyaya gelen David Vetter’ın doğduktan hemen sonra bir balon içinde yaşamasından alıyor.
Tedavi yöntemi bulunabilsin diye 12 yıl bir balonun içerisinde yaşayan ‘balon çocuk’ Vetter, hastalığı tedavi edilemeden hayatını kaybetti.
