Le laboratoire pharmaceutique français Ipsen a annoncé jeudi qu'un comité d'experts de l'agence américaine des médicaments (FDA) s'est prononcé en faveur du palovarotène, pour traiter une maladie osseuse très rare et extrêmement invalidante, surnommée la maladie de l'homme de pierre.
Le comité consultatif sur les médicaments endocriniens et métaboliques de la FDA, a approuvé par 10 voix pour et 4 contre que le palovarotène est un traitement efficace chez les patients atteints de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), selon un communiqué du groupe.
Cette maladie, qui touche moins de deux personnes sur un million, provoque une croissance osseuse continuelle dans les tissus mous comme les muscles, les tendons et les ligaments, ce qui entrave sévèrement la mobilité et les fonctions corporelles.
La recommandation du comité consultatif découle de l'examen de l'ensemble des données d'efficacité et d'innocuité du palovarotène issues de l'essai de phase III MOVE, qui ont démontré une réduction significative de la nouvelle formation osseuse anormale grâce au médicament.
En janvier puis mai, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne du médicament (AEM) a recommandé de ne pas accorder d'autorisation de mise sur le marché au palovarotène expérimental comme traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP).
